自由時報
2023/09/14 19:04
記者邱芷柔／台北報導
健保史上最貴！SMA罕病藥一針4900萬 首位受益病患現況曝
　　衛福部健保署陸續擴增給付相關藥物，提高脊髓性肌肉萎縮症（SMA）患者
的治療品質，今年8月起首度納入一針要價4900萬元的基因治療藥物「諾健生（
Zolgensma）」，創下台灣健保史上最貴給付藥物紀錄。健保署署長石崇良今（
14日）表示，健保目前給付3種SMA治療藥物，目前已有超過百名病友通過健保給
付，包括首例給付基因治療藥物的對象，已正式撥款、完成健保第一例SMA基因
治療藥物給付，使用藥物的這名病患目前狀況「十分健康」。
　　SMA是一種罕見疾病，患者由於運動功能逐漸退化，造成運動、坐正、爬行、
走路等動作無法自理，嚴重會影響呼吸和吞嚥功能，甚至死亡。目前健保給付背
針、口服及基因針劑等3種SMA治療藥物，其中基因針劑今年8月正式納入，據該藥
物的臨床試驗結果，被認為可以治癒SMA，若在6個月以下時使用，甚至可以讓患
者不發病。
　　社團法人台灣生命之窗慈善協會今（14日）舉辦《這一刻，得來不易》紀錄
片發表會，透過影像紀錄SMA病友家庭對抗疾病的艱辛歷程，及使用治療藥物後
生命獲得改變的喜悅。
　　罹患SMA長達30年的台灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔表示，2023年對SMA
病友是重要的一年，三種治療藥物都有取得健保的進展，然而目前還有超過7成、
約300名SMA患者無法符合健保給付條件。
　　李怡潔說，「吃飯」對一般人來說是最平凡不過的事，但「好好吃飯」卻是
許多病友的希望，「當許多人都在追求不凡的時候，我們只盼望能夠平凡，能不
要成為家人的負擔」，期許未來所有病友都有獲得治療的機會。
　　石崇良出席發表會，健保給付規定放寬前，有42位病童獲得健保給付，相關
規則放寬後，有91人申請，其中77人已核准、14人尚在審核中，總計已超過1百
名病友獲得健保給付。對於病友團體提到仍有300多人尚未獲得健保給付，主要
是效益考量，由於該疾病發展到一定程度後，反轉的機會較低、用藥效果有限。
　　對於首位受惠於健保給付基因針劑的SMA病童，石崇良透露，該病患目前狀
況十分健康，過去健保運作方式是由醫院支付藥廠藥費，醫院再向健保申請相關
款項，請款會有時間差，由於該款基因治療藥物費用高昂，因此健保首度直接支
付廠商款項，並採分期付款方式，每年也可因此有資源照顧更多患者。
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