罕病治療藥一劑4900萬 首例健保給付通過
公視新聞網
吳雅瑜 張國樑／台北報導
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健保署今（2023）年8月開始，給付罕見疾病脊髓肌肉萎縮症（SMA）的基因治療藥物「諾
健生」，一劑治療費用高達4900萬元，創下天價紀錄，而這也是健保首次將罕病基因治療
藥品納入給付。
罕病脊髓性肌肉萎縮症SMA患者會不斷退化，甚至無法自主呼吸而死亡。健保署今年8月開
始給付，罕見疾病SMA的基因治療藥物「諾健生」，一劑治療費用高達4900萬元。
首例給付對象也出爐，是一名住在南部地區的未滿6個月嬰兒，目前已完成審核程序，待
醫院完成進藥程序後，這名嬰兒就能接受治療。
健保署副署長蔡淑鈴指出，「諾健生是針對6個月以內的小朋友，帶有遺傳基因的孩子。
這些孩子如果沒有治療的話，他一兩歲發病可能就會離開，所以我們在他6個月前施打，
對藥物在做臨床實驗的時候是最有效的。」
SMA罕見疾病發生率約1萬分之1到4萬分之1，以每年新生兒約13萬人估計，一年新增患者
約3至13人。
罕病團體表示，現在健保署花費4900萬元以治癒SMA，讓病人往後的數十年都能正常的生
活，對病人來說是一大福音。雖然目前國內有的3種治療SMA的藥物納入健保給付，但全台
SMA患者420人中，仍約有300多人不符合任一藥品的給付條件。
SMA治療藥物爭取協會理事長李怡潔表示，「有更多人是有治療迫切性的嚴重型患者，他
們可能會因為呼吸或是吞嚥沒有辦法自行做到，而有生命的危險。」
另外，醫事團體也提到擴大此給付彰顯對生命價值的重視，但也凸顯台灣健保總額成長率
以及總額不足的兩大困境。
台灣醫務管理學會理事長洪子仁提及，「罕病用藥其實這幾年成長率大概一年在12%左右
，但是健保一年成長率只有3%，所以如果要來照顧這些罕見疾病的病友時，是不是應該要
讓健保的總額更夠。」
健保署強調，SMA基因治療藥物目前相關研究療效為終身有效，雖然單價高，但如果攤平
到終身就不覺得昂貴，對於健保財務衝擊沒有想像來得大。