SMA這個病 發病的小孩真的很可憐
雖然我沒有親自治療過這樣的小孩
但我遇過為數不少的帶因父母
SMA是一種自體隱形的遺傳疾病
也就是家族內的親人都只有帶因而不會發病
命運讓兩個帶因的人相遇而可能造成這樣的小孩發病
同樣的，血友病也有可能這樣發生，只不過血友病基因在X染色體上較複雜些
國家該做的是治療已經發病的
而在產檢中納入SMA 的篩檢
市面上的生技公司篩檢SMA帶因才2000
每年出生人數抓15萬也不過3億
而且每個女性終身也只需要篩一次
或者像羊膜穿刺一樣提供部分補助
而沒篩的人將來不能要求健保支付藥費來迫使
民眾懷孕時篩檢
總之這個問題無解沒幾年就看到SMA 協會出來抨擊健保不給付額
孤兒藥 然後就沒下文了
但政府本來就不能這樣做事
又不是只有SMA才需要治療，每個罕病都需要啊
SMA這幾年來還是有人接受到健保治療
只是健保條件抓很嚴罷了
http://i.imgur.com/4texb7C.jpg
※ 引述《XXXXGGYY ((4X鮑))》之銘言：
: 1.媒體來源:
: 聯合報
: 2.記者署名:
: 邱宜君
: 3.完整新聞標題:
: 獨／母曾上書蔡英文 女童赴陸求活 網嘆普發現金不如救罕病
: 4.完整新聞內文:
: 女童小沂1歲8個月那年確定罹患脊髓性肌萎縮（SMA），因付不起一針要價230幾萬元的新藥
: ，9年來逐漸全身無力、常跌倒痛哭，問「媽媽，你為什麼要生下我？」悲痛的小沂媽媽
: 2021年曾撰寫公開信向蔡英文總統請命。小沂今年11歲了，中國大陸廣東省東莞市衛生局微
: 博昨發布訊息指出，小沂已受惠於中國國家醫保局前年的「靈魂砍價」，在廣東省東莞市完
: 成第一年四針療程，一針只要自費3.3萬人民幣（約新台幣15萬元）。
: 本身也是SMA病友、長年爭取新藥給付的生命之窗慈善協會理事長李怡潔，昨晚間於臉書轉
: 貼這篇報導，感嘆當初聽到小沂媽媽想去中國大陸治療時，她非常痛心；第一時間見證家長
: 喜極而泣，也令她既感動又無可奈何。因為台灣不是沒藥也不是沒有厲害的醫療團隊，全世
: 界已經有47個國家給付此藥物，但在台灣400多位SMA病友都沒有健保支持「被自己國家健保
: 放棄的SMA病友」只好前往中國大陸。
: 李怡潔懇求政府，讓正等待救命藥的400多名SMA病友得到同樣溫暖的希望和感動。網友驚呼
: 「這價差也太大了」，有網友留言感嘆「政府不應該齊頭式的發6000元，而是要照顧需要幫
: 助的人。」也有人留言說「台灣超徵稅收，寧可普發現金，卻不願健保給付罕藥，相較落後
: 貧窮的國家，很不友善！這樣不但是債留子孫，也是把債留給未來的自己」。
: 台大醫院基因學部暨小兒部主治醫師胡務亮表示，確實有聽說SMA孩子去中國，但那裡藥價
: 多少，他也是看媒體報導才知道。
: 為什麼中國新藥這麼便宜？為什麼大藥廠接受中國所謂的「靈魂砍價」？胡務亮說，中國在
: 很多面向都有滿特別的地位，雖然中國也有健保，但高價藥物中國基本上都不給付，藥廠為
: 了進入市場，就會送藥，希望累積使用經驗、累積好評，更多當地病人想要用，進而促使中
: 國政府考慮給付這些藥物，因此高價藥「送藥」的情況也不少見。
: 胡務亮說，台灣民眾有機會過去中國大陸治療，也不是壞事，畢竟在台灣真的沒有太多治療
: 機會。據他了解，現在都是病人都是靠當地認識的人例如台商、一個拉一個介紹的，都是單
: 一個案，沒有全面性或大量的病人過去，但也不知道現在的優惠可以提供多久。
: 面對網友感嘆，超徵稅收怎不願讓健保給付罕藥？胡務亮說，台灣健保給付的腳步真的很慢
: ，但罕病的聲音實在是太小太小了，根本傳不到可以決定超徵稅收該怎麼用的「那個階層」
: 。
: 胡務亮表示，台灣都是按照世界定價，大部分的藥物跟其他先進國家相比，都已經談到很便
: 宜了，但中國人口多、市場大，是一個很特殊的地方，台灣無法與之相比。
: 療年齡未滿7 歲」族群，至110年12月31日止，使用人數39人、申報藥費約5.1億元，每名病
: 人平均每人年健保給付藥費為872萬元，最高為1470萬元，最低735萬元。健保署建立登錄系
: 統，追蹤病人治療效果；結果顯示，接受健保給付藥物治療的個案，運動功能有所改善且均
: 存活，佐證健保給付於最具治療效益的族群。
: 健保署署長李伯璋表示，常有病友透過媒體表達意見，認為罕病及癌症等新藥納入健保速度
: 太慢或條件太嚴格，這也是健保署心中的痛。台灣已有240種疾病公告為罕病，因罕見疾病
: 領有重大傷病卡之人數已達到1萬2500人。
: 李伯璋表示，民眾每年減少不必要就醫一次，就可減少健保支出378億點，若能減少2次、3
: 次，效果不可小覷。病友心聲與期待一直放在健保署的規畫中，希望民眾珍惜醫療資源，幫
: 助健保署盡快湊足經費納編，也盼廠商能夠在價格上有協調的空間，健保署會積極協商，為
: 病患爭取更多權益。
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