美准改造自體細胞抗癌
每次1435萬 白血病童試驗 5年未復發
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【張翠蘭、江慧珺╱綜合報導】美國食品藥物管理局 （FDA）前天
首度核准用於治療兒童致命性急性淋巴細胞白血病藥物，能把病患
自體細胞變成「活的藥」，消滅癌細胞，是首獲批准上市的抗癌基
因療法， FDA形容是「歷史之舉」。台灣諾華昨表示，引以為傲。
但此療法要價不菲，每次47.5萬美元（約1435萬元台幣）。
美國《紐約時報》等媒體前天報導，此療法商品名為 Kymriah，是
由賓州大學研發、授權總部設在瑞士的諾華（Novartis）藥廠合作
推出，前稱為「CTL019」，經FDA 授權後，將可使用在25歲以下、
患有B細胞急性淋巴性白血病，且對傳統療程產生排斥或至少復發2
次者。
療程須費時22天
先前稱此為「突破性療法」的FDA 前天發聲明這是「治療癌症和其
他嚴重與有生命危險疾病的新途徑」。諾華和其他藥廠也正研發對
抗其他癌症的基因療法，FDA 局長加利伯透露，目前評估的實驗性
基因治療逾550種。
此次獲准上市的是採「嵌合抗原受體T細胞」（Chimeric Antigen
Receptor T-Cell，CAR-T）免疫療法，不是藥丸或會減弱病患身體
自然防禦能力的化療，而是利用病患自己免疫細胞，特製變為個人
抗癌活藥。治療團隊先從病患血液中採集 T細胞，經實驗室進行基
因重組後，便能對抗白血病的癌細胞。這些重組 T細胞輸送回病患
體內後，化身刺殺大軍，能找到並消滅癌細胞。整個療程約費時22
天。
1月內沒效不收錢
根據63名重病孩童和年輕病患參與的臨床實驗顯示，83％病患在3
個月內病症緩解。首位接受此療法的是2012年、當年6歲瀕臨病危
的白血病患懷德海（Emily Whitehead），如今已逾5年未復發。得
知療法獲核准上市，她驚呼「太棒了」，當初治療她的費城兒童醫
院醫師葛魯波說：「這是治療癌症的全新方式，非常令人興奮。」
主導研發此療法的賓州大學免疫治療專家朱恩（Carl June）前天
興奮說：「難以置信能獲准上市，我認為癌症世界因此永遠改變了
。」
諾華表示，此療法每人每次收費約1435萬元台幣，若病患接受治療
1個月內沒反應將分文不收，也願為沒有保險的家庭提供補助。諾
華指此費用仍比通常要價約1630萬至2416萬元台幣的骨髓移植低。
但它也有致命性副作用，包括有危險性的血壓下降。 FDA要求提供
此療法的醫院和醫師須經特別訓練，且須備存能壓住嚴重反應的特
定藥物。
衛福部：無法評估
病人權益組織「給病人可負擔藥物」則批事前曾與諾華協商，但藥
廠仍獅子大開口，反映藥物訂價制度完全崩壞。我衛福部食藥署昨
指，現無藥廠申請CAR-T療法，尚無相關資料可評估是否跟進；若
收到申請，將綜合考量療效、安全、劑量、種族差異等因子，才能
決定有無必要在國內重做人體試驗，或可根據國外試驗結果逕行核
准。
白血病
●病因：原因不明，可能是基因變異、感染等，造成骨髓造血功能
異常，導致紅血球、白血球、血小板數量異常降低
●症狀
．紅血球不足：心跳加快、走路喘不過氣等貧血症狀
．白血球不足：高燒等感染症狀
．血小板不足：異常牙齦流血、皮下出血瘀青等
●發生率：每年新增約2000名患者
●治療：化療、標靶治療或異體幹細胞移植等
資料來源：《蘋果》資料室
【看新聞 學英文】leukemia 白血病
US clears first ‘living drug’ for tough childhood leukemia. AP
美國核准首個治療頑強兒童白血病的「活藥」。美聯社
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這真的很威