基因療法助聾鼠恢復聽力 人類可望受惠
中央廣播電台
http://news.rti.org.tw/news/detail/?recordId=324654
全球大約每10萬人就有5人患有尤塞氏綜合症(Usher Syndrome)，這種罕見的遺傳疾病會
導致患者喪失聽力和視力，也會影響平衡感，不過，如今有一種新的基因療法，可望幫助
患者恢復聽力。
英國「每日郵報」(Daily Mail)報導，截至目前，研究人員已針對老鼠進行試驗，他們希
望能在3年內，為人類帶來扭轉人生的治療方法。
尤塞氏綜合症這種遺傳性疾病會使患者的視力和聽力受損，有時也會對平衡構成影響，發
病時間和病情因人而異，不過，主要損傷機制相去不遠。
尤塞氏綜合症引起的視力受損源自於網膜色素病變(retinitis pigmentosa)，聽力受損則
是感音神經性聾(sensorineural deafness)。
波士頓兒童醫院(Boston Children's Hospital)研究人員利用實驗室製造的病毒，將矯正
過的DNA送進老鼠內耳。
這些接受治療的新生小鼠患有尤塞氏綜合症。
經治療後，若干聽力嚴重受損的老鼠能夠聽見低聲並予以回應，牠們的平衡感也大幅改善
。
領導這項研究的波士頓兒童醫院醫師吉雷克(Gwenaelle Geleoc)說：「如今，牠們能聽見
你低聲輕語。」
25隻老鼠當中，有19隻能聽見低於80分貝的聲音，這般音量約為人類一般對話的兩倍。
有幾隻甚至能聽見25至30分貝的聲音，顯示牠們聽力正常。
法新社報導，這項突破性研究可望為以基因為基礎的療法鋪路。研究人員發表的兩項研究
刊登在「自然生物科技期刊」(Nature Biotechnology)。
哈佛醫學院(Harvard Medical School)教授史坦柯維奇(Konstantina Stankovic)說：「
目前已知有100多種基因會導致人類失聰，許多患者最終可能受惠於這項技術。」
根據世界衛生組織(WHO)，遺傳性聽力障礙影響全球大約1億2,500萬人。