[分享] R&D 往哪走?

作者: connectome (Connectome)   2014-03-25 00:05:35
當踏進藥物或醫療器材發展,事情便沒那麼單純。研究的目的不再
是只要有新的數據能發表,而是關係到人類健康,也關係到許多人
生計的活動。從基礎分子細胞實驗走到臨床試驗,要面對的不再只
是學術同儕,而是更廣大的投資者與病患。臨床試驗也是藥廠 R&D
投資最多的部分。
從學校的實驗室移到公司的實驗室,科學是否不同?
生物研究僅作為學術用途所受到的限制與監控,比起真正要走入醫
療的產品要小得多。學術最終是以發表於期刊為衡量準則。即使有
意無意出了差錯(統計上或方法上),在大多數情況下是能被容忍的,
即使實驗無法重復,因著新穎性而發表於頂級期刊的消息也時有所
聞。學界求快求新,至於資料完整性就取決於個人。
當踏進藥物或醫療器材發展,事情便沒那麼單純。研究的目的不再
是只要有新的數據能發表,而是關係到人類健康,也關係到許多人
生計的活動。從基礎分子細胞實驗走到臨床試驗,要面對的不再只
是學術同儕,而是更廣大的投資者與病患。臨床試驗也是藥廠 R&D
投資最多的部分。難道在臨床之前的研究比較便宜嗎?實際上正是
因為基礎研究高風險低報酬的性質,前段了解病理及尋找可能藥物
的實驗大多是在學校或政府出資機構 (例如NIH)完成的。這些機構
可能將專利轉移給藥廠,也可能發明者自創公司,再被大藥廠收購。
但即使藥物通過臨床測試、通過 FDA 批准上市,也不代表 R&D 就此結束。
第一,FDA 核准通過的藥物只針對特定疾病和特定族群 (例如十八
歲以上的族群 ),取決於臨床測試的設計。這是在藥物仿單上會標
明的。當然同一個藥物可能對好幾種症狀有療效,但藥廠在沒有 FDA
的允許下,是不能廣告這些“off-label ”的用途 (藥品仿單核准
適應症之外的使用)。一些官司糾紛的例子可以在
“List of off-label promotion pharmaceutical settlements”
維基網頁找到。有時候,off-label 的使用所帶來的利潤要比原本 FDA
批准的用法更高。至於為什麼藥廠不以較高利潤的用途來設計臨床
實驗呢?這就牽涉到針對不同疾病或特殊病患族群臨床試驗通過的
難易度和花費。另一方面,醫生是可以開處方給任何他們覺得合理
的治療。至於醫生怎麼知道藥物有哪些其他用途呢?主要是透過閱
讀文獻及開會所聽聞等管道。而這些發表的文獻及會議的講者是否
與藥廠有關係,就屬於灰色地帶了。要讓好不容易上市的藥有更廣
的消費群,藥廠可能會繼續投資在研究同一藥物對其他症狀是否有
效,以期帶入更多的利潤。
第二,當藥物上市,對藥物的副作用和藥理機制瞭解越詳盡,對使
用者以及藥廠來說都越安全。從藥廠的角度來看,這些貌似基礎的
研究可能足以影響上億美元的官司 (在不理解藥理的狀況下,要怎
麼說服法官,患者的突發病因並不是該藥物的副作用呢? );從患
者的角度來看,這可能是生與死的分野。
因為這是個攸關人類生命與健康的產業,道德,或者至少是利用法
律與金錢所塑造出來的道德,便相當重要。但在極度分工化的工作
環境下,這樣的責任感被稀釋了。在實驗室的研究員見不到使用藥
物的醫生或患者,第一線的市場人員可能沒有完整的藥物資訊,律
師考慮的是哪些資料有利於贏得官司,而最上層則關心負面新聞會
不會導致股價下跌。
「如果我們的研究成果不支持對藥廠有利的假說,那怎麼辦?」有
可能,那些研究結果將會不見天日。就好像那些在研究所裡“失敗”
的實驗,不會被發表在期刊上。
研究,從來就不是公正無私。

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